Professore associato Hong Chen
Fonte di immagine: Washington University a St. Louis
Il laboratorio di Chen ha utilizzato FUSIN per parecchi anni, trovante i risultati di promessa in un modello di tumore cerebrale nel 2021 e consegnante le nanoparticelle dell'oro nel 2018. Il metodo della consegna utilizza l'itinerario nasale per l'amministrazione diretta della droga del naso--cervello, escludente la barriera ematomeningea e minimizzante l'esposizione al resto del corpo. I Microbubbles sono iniettati nel sangue ed oscillano una volta che raggiungono il tessuto ultrasuono-mirato a. Questa oscillazione della bolla migliora il trasporto e l'accumulazione delle droghe per via nasale amministrate al tronco cerebrale. Ci sono parecchi metodi attuali di consegna di terapia genica in esseri umani: iniezione diretta dilagante nel cervello; consegna attraverso il naso; e un'iniezione endovenosa con da rottura indotta da ultrasuono messa a fuoco della sangue-cervello-barriera, che è inefficiente ed include un ad alto rischio della tossicità nel resto del corpo.
Nella nuova ricerca, il gruppo ha usato i vettori virali adeno-collegati per consegnare una proteina verde migliorata della fluorescenza alla corteccia ed al tronco cerebrale facendo uso dell'ultrasuono messo a fuoco e dei microbubbles. Hanno trovato che FUSIN ha raggiunto i simili risultati come l'iniezione diretta, un'più alta efficienza della consegna di più di 400 volte di quanto dalla la rottura indotta da ultrasuono messa a fuoco della sangue-cervello-barriera e più alta efficienza della consegna di più di 2.000 volte che la consegna intranasale da solo. Inoltre, FUSIN ha avuto effetti minimi su altri organi nel corpo, con una piccola quantità trovata nei polmoni. «L'ultrasuono messo a fuoco usa le onde di ultrasuono che possono penetrare il cuoio capelluto ed il cranio per mirare a virtualmente tutta la posizione dentro il cervello, dove induce l'espansione e la contrazione del microbubble che spingono e tirano la parete adiacente del vaso sanguigno,» Chen hanno detto. «La procedura di FUSIN è interamente non invadente e con successo ha consegnato gli agenti multipli alle regioni differenti del cervello con alta efficienza e l'esposizione sistemica minima.»
Fin qui, nessuna terapia genica è stata approvata per le malattie del sistema nervoso centrale. Chen ha detto che i metodi che possono non invadente consegnare e nello spazio mirare a vettori virali adeno-collegati al cervello avrebbero avuti un impatto terapeutico significativo. «Supponiamo che la consegna virale adeno-collegata FUSIN-mediata di vettore possa raggiungere il più alta efficacia terapeutica che per via nasale da solo e potenzialmente essere usato per trattare le varie malattie del cervello, quale la malattia del Parkinson,» il YE ha detto. «Tuttavia, gli studi futuri sono necessari.»
Fonte: Washington University a St. Louis
